疑问医答丨儿童白血病一定要移植吗？使用靶向药物应该注意什么？

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儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的血液系统恶性肿瘤，占儿童白血病的70%以上。

近年来，基于下一代测序技术的白血病基因组学分型使得儿童白血病的诊断更加精细，新的化疗方案的不断优化，CAR-T免疫治疗、靶向治疗等治疗方法的应用，使得儿童ALL的预后明显改善。

东莞台心医院、高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院李春富教授、刘华颖主任通过直播详解“儿童急性淋巴细胞白血病的规范化诊疗”，并对患友们提出的问题进行了解答。

提问：B淋母，2岁半，女孩，用协作组方案化疗，第一疗VDLP因为发烧，蒽环类化疗药物和长春新碱少上了一次，医生说缓解的挺好，就不用上了，直接下一疗，这个对预后有没有影响？

【刘华颖主任】很多家长在临床治疗过程中会遇到类似问题，因为病情原因导致一些化疗药物无法应用。遇到这种情况下，我们要根据患儿本身病情进行一个综合的考虑，首先要明确我们推迟用药的原因，其次是患儿当时的治疗状态。

如若是化疗期间，合并重症感染或其他严重的并发症情况下，医生是会推迟一些化疗药物的使用；或者包括培门冬等一些药物引起严重并发症等情况下，医生也会对其进行同类型药物的调整。单一药物更改一般不会对整个治疗有太大影响，只要继续规律化疗，并在整个化疗期间，进行MRD（微小残留病灶）的规律监测，且MRD能持续阴性，那预后一般不会有太大的影响。

提问：移植后应该如何吃靶向药，过量会不会影响发育？如果靶向药物经常停，后续要延长时间补吃吗？

【刘华颖主任】实际上，靶向药物的应用在治疗前期、复发病例的化疗过程及移植后都有相应的要求。具体的药物使用，需要遵循以下2点：

第一，一定要对靶向药物的毒副作用进行监测，移植早期很多患者的免疫功能、造血功能没有完全恢复，靶向药物不能进行全量使用，医生需要根据患者的病情对药物用量进行调整；

第二，对于移植尤其是移植早期的患者，半年到一年是移植后复发的高危期，对于靶向药物建议至少口服一年的时间。一到两年后，如果后期没有明显的复发迹象，医生会根据患者的实际状况判断是否可以逐渐减停靶向药物。

提问：B急淋CAR-T后一定要桥接移植吗？

【刘华颖主任】CAR-T后是否要桥接移植，要取决于患者自身基因检测是否有预后不良基因以及CAR-T体内功能持续时间。如果有预后不良基因或者CAR-T功能持续时间偏短，复发几率高，会建议桥接造血干细胞移植，可以根据病人及供者情况综合分析，选择合适的移植供者。

提问：患者为急淋，已进行造血干细胞移植，植入后第13天开始细胞长的偏高，对预后有什么影响？

【刘华颖主任】在造血干细胞移植过程中，细胞早期的植入，各阶段时间点的变化，取决于我们选择什么样的移植方式。不同的移植方式，细胞植入的快慢有所不同。如果只是单一的细胞长得偏快一些，家长不用过于焦虑，临床医生会对植入后的数据进行相应的监测和分析，在必要时对治疗方案进行及时调整。