真实世界下含砷中药复方为主治疗骨髓增生异常综合征ＥＢ２ 疗效及有效患者的临床 特征分析

【摘要】 目的 探究真实世界下含砷中药复方为主治疗骨髓增生异常综合征（Ｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃ ｓｙｎｄｒｏｍｅｓ，ＭＤＳ）ＥＢ２ 患者的疗效及有效患者的临床特征。方法 通过回顾性分析统计２０２０ 年１０ 月—２０２２ 年３ 月中国中医科学院西苑医院门诊治疗的３２ 例ＥＢ２ 患者的临床特征，按照中医辨证证型，采用含砷中药复方配合雄激素进行治疗，以３ 个月为１ 个疗程，共治疗２ 个疗程评价疗效。分析疗效及有效患者治疗前后的临床特征。结果 （１）含砷中药复方配合雄激素治疗ＭＤＳ － ＥＢ２，２ 个疗程（６ 个月）后，３ 例患者达到完全缓解（Ｃｏｍｐｌｅｔｅ Ｒｅｍｉｓｓｉｏｎ，ＣＲ）（９． ３％），２ 例患者达到部分缓解（Ｐａｒｔｉａｌ Ｒｅｍｉｓｓｉｏｎ，ＰＲ）（６． ３％），１０ 例患者达到血液学改善（Ｈａｅｍａｔｏｌｏｇｉｃ Ｒｅｍｉｓ⁃ｓｉｏｎ，ＨＩ）（３１． ３％）；３ 例患者达到病情进展（Ｐｒｏ － ｇｒｅｓｓｉｏｎｄｉｓｅａｓｅ，ＰＤ）（９． ４％）；３２ 例患者治疗总改善率（ＣＲ ＋ ＰＲ＋ ＨＩ）为４６． ９％，总有效率［ＣＲ ＋ ＰＲ ＋ ＨＩ ＋ 病情稳定（Ｓｔａｂｌｅ Ｄｉｓｅａｓｅ，ＳＤ）］为５６． ３％。（２）含砷中药复方为主治疗ＭＤＳ － ＥＢ２，年龄≤６５ 岁的疗效较好，有效率达６１． ５％；女性的有效率达６４． ２９％，远高于男性；气阴两虚证患者疗效最佳，治疗有效率达６９． ２％；ＩＰＳＳ － Ｒ 积分５ 分以下的有效率达９２． ３％。（３）运用Ｋａｐｌａｎ － Ｍｅｉｅｒ 结果表明，染色体不发生突变的患者和ＩＰＳＳ － Ｒ 危险等级在极高危以下的患者生存状况更佳（Ｐ ＜０． ０５）。结论 （１）含砷中药复方为主治疗ＭＤＳ － ＥＢ２ 安全有效，可以有效提升外周血血象计数，改善患者生存质量，提高生存率；（２）含砷中药复方为主治疗有效的ＭＤＳ － ＥＢ２ 患者的特征：中医辨证为气阴两虚型、女性、染色体核型正常、ＩＰＳＳ 评分在５ 分以下，这些患者的预后相对较好。