PANORAMA-HF：沙库巴曲/缬沙坦对于儿科心力衰竭不优于依那普利

儿科心力衰竭是心肌病和先天性心脏病的常见并发症，死亡率高，经常住院，生活质量差。儿科心力衰竭的发病率远低于成年人，因此儿科心力衰竭的治疗推荐常依赖成人心力衰竭研究的拓展。

对于成年人，沙库巴曲/缬沙坦对于左心室射血分数减低的心力衰竭有很好的效果，PARADIGM-HF研究证实优于依那普利。对于儿科患者的PANORAMA-HF研究12周的初步结果显示NT-proBNP较基础值的降低显示出沙库巴曲/缬沙坦优于依那普利的趋势（分别为44%和33%，但P值＞0.05），因此美国FDA批准该药可以用于1岁以上的儿科患者。

2021年欧洲心脏协会心力衰竭指南和2022年美国心脏联合会/美国心脏病学会/美国心力衰竭协会指南推荐成年射血分数减低的心力衰竭患者（NYHA功能分级分别为II-IV级和II-III级）沙库巴曲/缬沙坦优于血管紧张素转换酶抑制剂和血管紧张素受体阻断剂。2024年美国心脏病学会专家共识推荐沙库巴曲/缬沙坦用于成年射血分数减低的心力衰竭，NYHA功能分级分别为II-IV级的患者。

PANORAMA-HF是评估儿科射血分数减低的心力衰竭患者（1个月至18岁）应用沙库巴曲/缬沙坦和依那普利的比较。这是一项大型、双盲2/3期多中心研究，在欧洲、美洲、亚洲和非洲的30个国家，105个中心进行。研究分2部分：第1部分是开放、单剂量、药代动力学/药效动力学研究，研究结果用于决定研究的用药剂量；第2部分是52周的随机、双盲、平行组、临床效果研究。

入组患儿左心室射血分数≤45%或缩短分数≤22.5%，按照年龄分组，1组6-＜18岁；2组1-＜6岁）；3组1个月-＜1岁。研究实施过程中发现幼儿入组比预期困难，随修改了分组方案，1组不变，2a组2-＜6岁，3a组1个月-＜2岁）。

患儿1:1随机应用沙库巴曲/缬沙坦或依那普利。根据第1部分研究确定1组和2组的目标剂量是3.1 mg/kg，每日2次，3组的目标剂量是2.3 mg/kg。

从2016年11月至2021年1月，第2部分研究共晒学了420例患者；其中375例（平均年龄8.1+/-5.6岁；52%为女性）符合入选条件。结果发现52周时，两组效果和不良事件均无明显差异。

Sacubitril/valsartan in pediatric heart failure (PANORAMA-HF): a randomized, multicenter, double-blind trial. Circulation 2024;150:1756-1766.