北大医院肢带型肌营养不良2D 基因治疗进展

发表者：袁云人已读

肢带型肌营养不良2D基因研究进展

昨天上午我们研究团队召开了一次面对面的肢带型肌营养不良2D基因治疗会议，总结了过去一年的工作进展情况，目前已完成了动物研究，基因治疗的效果非常明显，可以把动物的肌酸激酶完全下降到正常范围，这个病的基因比较小，治疗难度比DMD要小。下一步进行该病的大动物毒性试验，而后通过医院的伦理委员会批准，如果工作顺利，预计2025年的年中可以开展临床研究，我们会选择10名4-8岁的小患者进行基因治疗的1➕2期临床研究。

我们目前已经有了40多个患者的队列，有意愿参加该研究的患者可以联系谢志颖博士或卢彦宇博士。我们的研究为全球患者带来活的希望。也非常感谢资助者给予该研究的资助，让我们的团队放开干。这个研究也说明只要有足够的资金支持，基因治疗完全在国内可以干起来，我们也为其他遗传性疾病策划基因治疗，用肖萧教授的一句话讲出目前国内基因治疗研究的困境，巧妇难为无米之炊，从动物研究到人体研究，都需要大量的人力和物力，希望看到此文的朋友思考一下，让我们这些替你们和病魔搏斗的战士，赤手空拳行吗？

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