学术前沿
发表者：袁云 人已读
肢带型肌营养不良2D基因治疗目前进入临床试验阶段，动物研究的基因治疗的效果非常明显，可以把动物的肌酸激酶完全下降到正常范围，小动物安全性良好，确定了安全剂量，下个月进入药品生产阶段，以及大动物的安全性试验，在通过医院的伦理委员会批准后，2025年的8月可以开展临床研究阶段。我们招聘6名4-12岁的患者进行基因治疗的临床研究。患者应在北大医院神经内科或罕见病中心通过基因和肌肉活检进行了诊断，有肢体无力，心脏损害不明显，肌肉核磁共振检查只有轻度的脂肪化，签署知情同意书，可以进入排队等候阶段。这次是免费治疗，名额非常有限，早到早得，名额用完为止。
有意愿参加该基因治疗研究的患者可以联系谢志颖博士或我。错过这次治疗机会，后续不会再有机会。
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发表于：2024-09-01
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