腺泡状软组织肉瘤的靶向治疗

腺泡软组织肉瘤具有独特的血管生成特性，多项临床试验都已经探索不同类型的血管生成抑制剂在腺泡状软组织肉瘤中的应用。截至目前，帕唑帕尼与舒尼替尼已被确立为腺泡软组织肉瘤的首选靶向治疗药物。帕唑帕尼作为一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），特别针对血管内皮生长因子受体（VEGF受体）发挥抑制作用。在针对转移性软组织肉瘤的III期临床试验（PALETTE研究）中，接受帕唑帕尼治疗的患者，其无进展生存期（PFS）中位数显著延长至4.6个月，相比之下，接受安慰剂治疗的患者仅为1.6个月。

对于转移腺泡状软组织肉瘤，一项II期研究显示，在参与的6名患者中，有1例达到部分缓解（PR），其余5例均呈现疾病稳定（SD）状态。该试验的中位PFS为5.5个月，且6个月PFS率高达50%。另一项基于BSTTR数据库的回顾性研究指出，接受包括帕唑帕尼在内的全身治疗的患者，其中位生存期可达70个月。

舒尼替尼对转移性ASPS也显示出有前景的疗效，此外，对于原发性不可切除的ASPS，新辅助使用舒尼替尼使得完全手术切除成为可能。

一项评价安罗替尼在难治或转移的软组织肉瘤的安全性和有效性，在可评估疗效的13例腺泡状软组织肉瘤的病人中，12周的无进展生存率为77%， 中位无进展生存时间为21个月。这也为腺泡状软组织肉瘤患者接受安罗替尼可以获益提供了一定的依据。阿帕替尼也被报道在腺泡状软组织肉瘤的客观有效率为78.6%。

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