重症肌无力科普问答

1.重症肌无力专病门诊开设背景，医务人员配备情况？

外部因素：重症肌无力患者是发病率最高的神经系统免疫性疾病，且致残率和致死率较高，不完全统计患病率万分之一左右，但实际临床工作中体会的患病率要超过这个数据；这种疾病（1）诊断困难：本病早期轻症，可仅有眼睑下垂、复视，晨轻暮重，往往不受重视，容易延误病情。诊断困难，需要和很多神经系统疾病鉴别，比如颅内动脉瘤、脑血栓、慢性炎性肌病、肌营养不良、吉兰-巴雷综合征等。严重的患者可出现饮水呛咳、吞咽困难，甚至出现肌无力危象，危及生命；（2）治疗复杂：需要长期药物治疗，传统药物治疗效果欠佳，不良反应多；（3）涉及多学科：重症肌无力常常合并胸腺瘤、其他自身免疫性疾病等，很多情况需要多学科联合诊治，比如胸外科、重症医学科、风湿免疫科、血液科等，因此该疾病需要更多的社会关注。我们神经免疫团队擅长神经系统免疫疾病及疑难疾病的诊治，为了使这部分病人得到更有效和更专业的治疗，我们牵头开设此门诊，这是外部因素。

团队情况：神经免疫团队有扎实临床功底和精湛业务能力，擅长神经系统疑难病和各种神经免疫疾病的诊治，重症肌无力、多发性硬化、视神经脊髓炎、吉兰-巴雷综合征、自身免疫性脑炎等疾病有丰富的经眼，重症肌无力门诊即是其中重要的一项；针对重症肌无力上：（1）目前长期稳定随访重症肌无力患者500余人，在国内率先开展了Ofatumumab的免疫治疗，取得了良好治疗效果。（2）经FDA批准的最新药物Efgartigimod（一种针对igGFc片段的单克隆抗体），将在我科开展临床观察；（3）我院拥有国内最丰富的新型生物靶向免疫治疗药物品种，如利妥昔单抗、Ofatumumab、Eculizumab、芬戈莫德、他克莫司等；（4）开展多种精准检测手段,如淋巴细胞亚群检测、免疫抑制药物血药浓度检测)、化学药物用药指导基因检测、多种细胞因子检测，可全面指导精准用药。为重症肌无力患者提供了丰富、高效的治疗手段，专家团队将以丰富的临床经验、精准的治疗，更好地为人民群众服务，为健康中国发挥应有的作用。

目前有专病门诊团队三名副主任医师出诊，门诊开设了挂号绿色通道，可及时收入院诊治。

2.该专病门诊目前就诊人群数量及基本情况？

专病门诊设在每周一下午，每次预约20人次。北京大学人民医院微信公众号-神经内科-神经内科专病-重症肌无力门诊。

3.据了解，该专病门诊汇集了医院神经内科、胸外科、血液科、风湿免疫科、重症医学科等多个优势学科，有何考量？如何运作？

北京大学人民医院有着多个全国乃至世界领先的优势学科，如胸外科、血液科、风湿免疫科、重症医学科，恰好是重症肌无力患者全流程管理的支撑科室，是个极有优势的多学科合作平台。目前的运作流程是神经内科重症肌无力合并胸外科胸腺瘤患者，顺畅的在神经内科完成术前术后管理，在胸外科完成顶尖团队的胸腺切除术。血液科在造血干细胞移植领域已进入世界领先行列，拥有先进的移植仓和顶尖的移植治疗医护团队，可为难治型重症肌无力患者提供可靠的自体造血干细胞移植的机会。出现危象的患者可及时进入重症监护室得到及时救治。合并多种自身免疫疾病的患者可以和风湿免疫科联合诊治。各合作科室有对接的专家，建立重症肌无力诊疗团队，实现形式如MDT、多学科联合会诊，患者在各科转诊的绿色通道。

4.该病的诊治难点在于早期轻症难发现、病情波动易复发、急性期迅速危及生命、合并胸腺瘤应手术的患者需多学科密切合作等诊治难点。此外，重症肌无力的急性期可在短时间内出现呼吸肌无力的危象，需及时气管插管呼吸机支持治疗，合并胸腺瘤应手术的患者则需多学科密切合作，做好手术方案制定和术前术后管理。这对咱们提出了哪些要求和挑战？如何应对？

（1）要尽快、精准的发现重症肌无力，发现别人不容易发现的症状、体征，针对不同的病人进行个体化治疗，给病人选择最适合本人的治疗方案。这就要就医生要有扎实的临床功底，突出的业务能力。

（2）对于重症肌无力危象患者要严密观察，及时发现、及时枪救，需要和麻醉科、医学重症科紧密合作，同时多种药物合联治疗方案，争取尽快稳定病情，尽早脱机，减少并发症，降低致残率和死亡率。这就要求医生有担当、有责任、细心、果断、有团队协作意识。

（3）对于合并胸腺瘤应手术的患者则需多学科密切合作，做好手术方案制定和围手术期管理，保证手术安全，减少术后并发症。1）目前的运作流程是重症肌无力合并胸外科胸腺瘤患者，顺畅的在神经内科完成术前术后管理，在胸外科完成顶尖团队的胸腺切除术。出现危象的患者可及时进入重症监护室得到及时救治；2）合并多种自身免疫疾病的患者可以和风湿免疫科联合诊治；3）血液科在造血干细胞移植领域已进入世界领先行列，拥有先进的移植仓和顶尖的移植治疗医护团队，可为难治型重症肌无力患者提供可靠的自体造血干细胞移植的机会。4）各合作科室有对接的专家，建立重症肌无力诊疗团队，实现形式如MDT、多学科联合会诊，患者在各科转诊的绿色通道。

（4）专病门诊通过宣传将分散在普通门诊的患者集中管理，专家的定期患教、稳定随访，可以让患者更好的了解自己的病情，方便长期的药物调整，病情变化的及时发现。成立各合作学科专家团队，可以保证MDT、多学科联合会诊，患者在各科转诊的绿色通道有效落地，做到顺畅无堵点。