CMT1A药物临床试验招募通知

湘雅三医院神经内科张如旭教授团队正在为“评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症15个月的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验”（2021LPO0113）招募由PMP22大片段重复突变导致的CMT1A患友。

一、入组条件

1. 男性或女性，年龄16~65周岁（包含边界值）；

2. 2＜CMTNS-V2评分（腓骨肌萎缩症神经病变评分）≤18；

3. 至少为足背屈肌无力（临床评估）；

4. 尺神经运动神经传导速度＞15米/秒；

5. 自愿参加临床试验，签署知情同意书，且能够理解和遵守研究程序。

同时，需除外相关禁忌症。

二、药物简介

PXT3003是由(RS)-巴氯酚、盐酸纳曲酮和D-山梨醇低剂量固定配伍组成的复方制剂，天津天士力制药公司生产。其药理机制为下调PMP22蛋白表达水平，恢复周围神经的髓鞘形成和改善神经功能缺损。

三、联系方式

联系人：曹医生

联系电话：0731-88618433（每周一至周五 8:00-12:00；14:30-17:30）

邮箱：847177614@qq.com