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发表者：李晓光 人已读
肌萎缩侧索硬化百问百答
B4.13肌萎缩侧索硬化可以用丙种球蛋白治疗吗？
临床很早就认识到肌萎缩侧索硬化患者存在免疫异常。但相当一段时间无法确定免疫异常与发病及疾病进展的关系。现发现某些基因变异影响了一些免疫代谢通路，且某些炎性指标在肌萎缩侧索硬化病程中有规律性变化，可作为患者治疗试验分组的依据。
丙种球蛋白作为一种免疫调节剂，在渐冻症治疗中的有效性尚未得到充分支持。一项针对7名渐冻症患者的非对照研究显示，患者在持续接受丙种球蛋白联合环磷酰胺治疗后，肌肉力量、延髓功能及残疾评分均未改善，疾病进展速度与治疗前相比无显著差异。研究认为丙种球蛋白对延缓渐冻症病程无明显作用。
渐冻症的病理机制涉及上、下运动神经元退行性病变，而丙种球蛋白主要通过免疫调节（如中和抗体、抑制炎症因子）发挥作用。现有证据表明，渐冻症的炎症反应与多灶性运动神经病等可治性疾病不同，丙种球蛋白无法有效干预ALS的核心病理过程。
极少数表现为单纯下运动神经元综合征的患者可能与多灶性运动神经病，此类患者若对丙种球蛋白有反应，需重新评估诊断（如是否为运动神经病而非渐冻症）。
近年研究尝试将免疫疗法与其他药物（如二甲双胍）联用，以针对渐冻症的神经炎症，但尚处于实验阶段。
因此，丙种球蛋白不应作为渐冻症的标准治疗手段，需权衡其高昂费用和潜在风险（如血栓、肾功能损伤）。
对大多数渐冻症患者来说，查到免疫异常有可能增加进行免疫治疗的机会。但是一定要明确，渐冻症用丙种球蛋白还无准确的使用标准，大多数时间是一种试验性治疗。
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发表于：2021-10-29
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