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移植决策

移植决策丨所有白血病患者都需要异基因造血干细胞移植吗?

发表者:范志平 人已读

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白血病,有人可能想到的还是不治之症。但其实随着医学进步,白血病患者的生存情况得到了很大改善,很多患者经过积极治疗,可以达到治愈、长期生存。根据我国权威数据,80%以上的儿童白血病可以治愈1其中,异基因造血干细胞移植是重要的治疗方法,甚至是某些类型白血病获得治愈的唯一方法2

但一种治疗方法再好,都有它适合的患者,这在医学上就叫做“适应证”,权威医学组织会根据最新的医学进展对适应证做出指导(医学上称为“指南”)。下面我们就一起来看看医生在判断某个白血病患者是否适合异基因移植时通常会考虑的因素3-5。简洁版参见:范志平大夫健康号:AML(非APL)的异基因造血干细胞移植适应症

(一)白血病的类型

否需要移植,首先要考虑白血病的类型。白血病,也称血癌,得了这种病的患者骨髓中会出现异常的造血干细胞,它们会生产大量没功能的白血病细胞(主要是白细胞)。这些白血病细胞与健康细胞不一样,它们不会正常死去,还会侵占骨髓,使骨髓正常造血功能受影响,导致骨髓造血不能正常工作,无法生产各种有功能的健康血细胞6

根据白血病细胞的类型、成熟情况及起病的急缓程度不同,白血病主要分为急性白血病(如急性髓系白血病 (AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL))和慢性白血病(如慢性髓系白血病 (CML)和慢性淋巴细胞白血病(CLL);另外还有一些特殊的类型,如儿童中的青少年粒单细胞性白血病(JMML)。

异基因造血干细胞移植被广泛用于治疗急性和慢性白血病,但目前主要用于治疗急性白血病。急性早幼粒细胞白血病是急性白血病中一种,因为药物治疗大部分患者就可以治愈,所以初诊断的急性早幼粒细胞白血病患者就不首先考虑移植治疗了。还有一些慢性白血病因其疾病特点及靶向药物不断的出现,移植在治疗中地位就大大降低了。(如:慢性淋巴细胞白血病很少移植)2

(二)患者的危险程度

对于新诊断的白血病患者,医生不仅要确定白血病的类型,还会根据基因、染色体核型分析等检查把患者分为低危、中危、高危三个不同危险组;同时结合患者年龄、身体状况和一些其它检查等对患者的生存情况做个预判。不同危险组的疗效、复发率及生存情况都相差很大,对中危或高危的急性白血病患者,医生通常会建议异基因干细胞移植。

(三)患者对药物的治疗反应

患者对化疗药物治疗的反应也是医生考虑患者是否需要移植的一个因素。当一个患者确诊了白血病,不会直接就移植,而是会先使用化疗药物等方法迅速清除白血病细胞,使骨髓恢复正常造血功能、生产健康血细胞(这个治疗过程称为“诱导缓解治疗”)。这一步治疗后,医生会评价治疗效果。理想的治疗效果是达到“完全缓解”,也就是在诱导缓解治疗后找不到诊断白血病的证据了。具体要求是血常规提示的血细胞数量和骨穿提示的结果均达到一定标准,同时病人还没有白血病相关的症状7。但值得注意的是,完全缓解只提示医生显微镜下没有看见足够多的白血病细胞,并不意味着疾病已经治愈。

一般情况下,医生会在白血病患者达到完全缓解后才考虑异基因造血干细胞移植,经过治疗不能达到完全缓解的难治患者,尽管这些患者可以尝试移植,但效果远不如移植前就达到完全缓解的患者。所以,白血病患者对药物治疗的反应情况,也是医生考虑患者是否需要移植的一个因素。

(四)患者是初发,还是复发

初发,也叫做新诊断的患者。复发,通俗来讲就是白血病又回来了,通常是骨穿检查发现骨髓中白血病细胞再次增加,及血液中又出现白血病细胞,医学上有一定的判断标准。

复发的白血病患者化疗效果会大打折扣,生存期明显缩短,但复发患者还是可以从造血干细胞移植治疗中获益。如果急性白血病患者出现了复发,医生通常会考虑在药物重新诱导治疗后达到完全缓解后进行移植。

(五)成人,还是儿童

年龄不同,白血病的治疗效果也不同,以急性淋巴细胞白血病为例,因成人的治疗效果总体不如儿童,所以成人急淋会更积极选择移植治疗。初发成人急淋患者,如通过治疗达到完全缓解,都建议尽快移植;而对初发儿童急淋患者,因为移植的疗效比化疗没有优势,所以现在只有极少的初发儿童急淋患者需要移植。

另外,对儿童特有的青少年粒单细胞性白血病(JMML),异基因造血干细胞移植是唯一的治愈方法。

(六)其他因素

白血病患者是否需要进行造血干细胞移植,除了上面的因素外,医生还会考虑患者的年龄、身体和精神状况、供者的情况、配型的情况、患者的经济情况等因素。

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总之,是否需要移植是一个非常专业的判断,请以移植专科医生在详细了解病情后给出的建议为准。

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我国应用异基因移植治疗白血病的情况?


根据我国发表的调查数据8,从2008-2016年在所有异基因移植中白血病约占三分之二,总例数超过11000例,而且近年来还在快速增长。白血病做异基因移植最多的疾病类型是急性髓系白血病(占所有异基因移植的34%)、急性淋巴细胞白血病(占所有异基因移植的26%)。

从1981年我国开展第一例异基因移植治疗白血病,转眼间四十年过去了,很多白血病患者因为移植而重返正常生活,未来也希望适合移植的白血病患者能把握时机、尽早移植,焕发新生!


参考文献

1. 国家卫生健康委员会,[视频]我国儿童白血病救治取得显著成效

2. 黄晓军著,实用造血干细胞移植(第二版)

3. 中华医学会血液学分会干细胞应用学组,中华血液学杂志 2014;35(8):775-780

4. Duarte RF, et al. Bone Marrow Transplantation 2019;54:1525-1552

5. Kanate AS, et al. Biol Blood Marrow Transplant 2020;26(7):1247-1256

6. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program (SEER), Cancer Stat Facts: Leukemia

7. American Cancer Society, Acute Lymphocytic Leukemia (ALL) Subtypes and Prognostic Factors

8. Xu LP, et al. Bone Marrow Transplant 2017; 52(11):1512-1518

转自微信公众号:暖流知识库,部分有改动

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本文仅供健康科普使用,不能做为诊断、治疗的依据,请谨慎参阅

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发表于:2021-06-22