肿瘤治疗中所谓的“黑幕”，患者该何去何从？

最近，关于“肿瘤治疗黑幕”的帖子在网上炒得火热，引发了广泛的社会关注和主管部门的高度重视。针对所谓的“黑幕”，持不同观点的水军唇枪舌战，不可开交。作为专业的肿瘤外科医生，我们发现大部分评论帖都是哗众取宠，为的是博眼球、吸流量、制造话题，而真正站在客观角度评判事件的并不多。我的老师，北京大学肿瘤医院泌尿外科的杨勇教授的一篇长文分析，有理、有据、公正的对“黑幕”中所提到的几个关键概念进行了详细的解释，特引用至此，希望能给迷茫的肿瘤患者及家属提供帮助。

以下为杨勇教授发表的分析原文的部分内容（原文标题为“揭开肿瘤黑幕，患者如何采纳诊疗决策“）

（1）什么是基因检测？

肿瘤基因检测就是利用基因测序技术，检测出肿瘤患者的致病基因，寻找患者适用的肿瘤靶向治疗药物或者其他适宜的治疗手段，实现肿瘤个体化治疗。由于同一种肿瘤在不同患者身上的基因表现并不相同，通俗的说，基因测序能够帮助医生寻找到患者身上特殊的基因突变，对应不同的基因突变会有不同的治疗方案。

尽管并不是大多数患者都会从中获益，然而如果某个患者的基因突变恰好对应某一种有效的治疗方案。那么这种方案对个体来说会相当有效，甚至会成为一种“神药”。肿瘤本身就是一种基因病，肿瘤细胞的基因在不断的发生突变，肿瘤组织是动态变化的，每个时期所检测出来的基因组可能都有发生变化。对患者而言，从初诊指导用药到追踪肿瘤耐药进展的全过程，人体内肿瘤的状态是会随着时间不断变化的，因此处于不同阶段所需要采取的治疗方案也需要根据患者的情况由医生进行动态监测。通过组织切片所取得的基因检测（体系突变）结果会比血液检测结果（胚系突变）更准确，医生如果需要更为准确的结果，会建议患者做癌组织活检。

（2）如何正确理解指南

我们通常提到的NCCN指南是美国国立综合癌症网络每年发布的各种恶性肿瘤临床实践指南，得到了全球临床医师的认可和遵循；CSCO指南最重要的特色是立足中国国情，充分考虑华人与西方人种差异、药品遗传学差异、药物可及性、中国社会经济发展情况等方面问题，更便于中国的医生在临床实际中学习和应用。指南的形成得益于大量临床研究的成果，通常有效的治疗方案要收录进指南需要经历3～8年的临床研究。II期临床试验的结果明确显示该种治疗方案有效的时候，才会进入III期临床试验阶段。因此指南是具有一定时效性的，一些全新的治疗方案并不会第一时间被收录进指南。指南的可及性也是在临床工作中必须要考虑的问题，例如：在国际上的指南中仑伐替尼+K药一线推荐用于转移性肾癌，但这种方案目前在国内只有肺癌适应症，这就会导致在临床上合理的“违规用药”问题。

（3）如何理解医生开具的处方

以肾癌为例，2005年以前，对于转移性肾癌尚不具备特别有效的治疗手段，无论放疗或化疗均疗效欠佳，2005年索拉菲尼的出现，开启了针对转移性肾癌的靶向药物治疗方式。随后出现了苏尼替尼、依维莫司、阿西替尼、仑伐替尼及卡博替尼等。这些药物出现的时间不同，入组临床试验的标准不同，最终产生不同的适用人群。简言之，对于MSKCC或IMDC评分较高（恶性程度较高）的患者，指南推荐的一线方案为阿西替尼+纳武利优单抗，卡博替尼+纳武利优单抗以及仑伐替尼+帕博利珠单抗，医生在选择一线方案时还需考虑药物的可及性（医院里有没有，能否报销，是否有肾癌的适应症）以及经济性。尽管从现有的数据看，生存获益最好的组合为仑伐替尼+帕博利珠单抗，但是目前国内这两种药物均无肾癌适应症（需要在国内做III临床试验才能获得相应的适应症），因此不但费用较高，无医保报销，还是“违规”用药。因此临床实践中多建议患者采用阿西替尼+替雷丽珠单抗或阿西替尼+卡瑞丽珠单抗，阿西替尼已进入医保，价格明显降低，而且进入各家医院；另外两种免疫点抑制剂尽管没有肾癌适应症，起码价格仅为进口的纳武利优单抗的10%～20%，患者能节省费用（注：纳武利优单抗也无肾癌的适应症）。如果MSKCC或IMDC评分为低危者，其实单药苏尼替尼的疗效并不差于以上的联合用药。

杨勇教授最后指出：诊疗方案的选择，并不完全取决于药物的疗效，而是要综合药物的可及性和经济性进行考量。这就要求医生要和患者及家属进行充分的沟通，把知情权还给患者，让患者及家属充分理解自己目前所面对的状况，让患者在采纳医生开具的诊疗决策的时候做到心中有数，选择最适合自己的方案。在这场和肿瘤搏斗的长期战役中，医生是指引患者战斗的教练，能否取得这场战役的关键胜利，还要依赖患者本身的正确选择。