认识多发性骨髓瘤“移植”

“移植”对于绝大多数的病人来说是一个陌生而又“高大上”的字眼，也是确诊多发性骨髓瘤患者会从医生、病友口中经常听到的高频词汇，往往又伴随着许多的疑问：

有多发性骨髓瘤病友做移植了，我能不能做？

“移植”听着挺吓人的，到底怎么做？

做完“移植”，多发性骨髓瘤就痊愈了吗？

很多很多类似的问题......

“移植”在多发性骨髓瘤治疗中通常是指“造血干细胞移植”，简单来说就是健康细胞替换骨髓中的异常或缺失的细胞，通过将正常的造血干细胞输入，重建患者的造血功能和免疫功能。

指南推荐年龄≤65岁，体能状况好，或虽年龄>65岁但全身体能状态评分良好的患者，经有效的诱导治疗后应将自体造血干细胞移植（以下简称ASCT）作为首选。年轻、高危患者可考虑异基因造血干细胞移植。肾功能不全及老年并非移植禁忌症，年龄、体能及基础疾病情况决定其移植条件的合适性，建议进行完善的体能状态评估，若符合移植条件，尽早移植。目前国内移植的比例低于国外。

自体干细胞移植（ASCT）过程：

1、诱导治疗：国内及美国NCCN指南均推荐靶向治疗药物以硼替佐米及来那度胺等为基础的联合方案，杀灭患者体内的骨髓瘤细胞，快速降低肿瘤负荷；

2、动员：化疗药物如环磷酰胺等应用，集落刺激因子促进干细胞的生长，约10天之后采集细胞。

3、采集：血细胞单采包括分离外周干细胞、再将其余的血液回输，约4～5个小时。

4、预处理：摧毁骨髓瘤细胞及造血干细胞。

5、移植：通过中心静脉导管将之前患者体内采集的干细胞移植入患者体内。

移植的干细胞通过血流定居到骨髓中并开始产生新的白细胞、红细胞和血小板，这个过程称为植入。植入通常在移植后的2～4周，新的骨髓需几个月可完全发挥功能。因此，此段时间内人体免疫防御力较低，进而容易产生感染与出血。所以建议在清洁的环境内待一段时间，避免去人多封闭的场所，避免感染，帮助恢复免疫功能。天气适宜的时候出去走走，逐渐适应环境。

既往研究表明，自体造血干细胞可提高MM治疗反应深度和反应率，并可转化为无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的获益。随着MM治疗方式的发展，新药的不断问世，在现代治疗条件下，ASCT治疗仍有更多获益，其疗效不容置疑。经过1次自体造血干细胞移植治疗，疾病控制率几近100%，近1/3患者获得完全缓解，预估中位PFS为18个月至2年。自体造血干细胞的安全性也有很大改善，治疗相关死亡率＜1%，移植后的毒性也易于管理。鉴于此，多发性骨髓瘤目前仍无法治愈，自体造血干细胞这种治疗手段是获得长期生存的一条有效途径。

移植后进入维持治疗期。目前，我国多发性骨髓瘤诊治指南推荐维持治疗阶段选用来那度胺、硼替佐米或其他药物单药，或联合糖皮质激素。维持治疗可以延长疗效持续时间及疾病的无进展生存时间，有助于提高生活质量。