PD-1免疫无效怎么办？首个针对膀胱癌的靶向药：厄达替尼Erdafitinib新药临床招募开始

老金（化名）罹患膀胱癌已经5年了，3年前发现转移到了淋巴结，无法手术。来仁济医院看病正巧赶上了PD-1免疫治疗，进了临床试验组，过了3年的逍遥日子，没想到这半年来复查肿瘤一直在变大。老金赶紧回到仁济医院泌尿科，询问自己后面怎么办。陈海戈教授与张瑞赟医师仔细分析了病情，解释道：“老金，PD-1可能对你无效了，但不要担心，基因检测报告提示你的肿瘤携带有FGFR3基因S249C的突变，现在已经有专门针对这种情况的靶向药，我推荐你参加这个药的临床试验”。

什么是FGFR基因

FGFR中文是成纤维母细胞生长因子受体，它是一类蛋白酪氨酸激酶，一家有四兄弟（FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4）。他们平时负责管理人体细胞的代谢，是人体细胞不可缺少的成员。但在膀胱癌中，老三（FGFR3）很容易发生基因突变，好比是变成了无恶不作的坏人，让肿瘤细胞生长增殖，还促进肿瘤发生远处转移。

有道是“擒贼先擒王”。研究发现，FGFR3就是膀胱癌中的“贼王”，通过药物把“贼王”FGFR3控制住了，其他“小弟”基因就失去了主心骨，掀不起风浪，肿瘤也就萎缩消退了。

FGFR抑制剂——厄达替尼Erdafitinib

目前，国内外顶尖药企，正在研发多种FGFR靶向药，包括Erdafitinib（厄达替尼）、BGJ398、AZD4547和BLU-554等等，其中Erdafitinib在美国已经获批上市。

从临床数据来看，厄达替尼用于FGFR突变的不可手术或转移性的晚期膀胱尿路上皮癌（膀胱癌、肾盂癌、输尿管癌）等，包括已经接受过PD-1/PD-L1抗体药物后出现疾病进展的患者。结果来看，高达79%的患者使用厄达替尼治疗后显著控制了肿瘤（DCR），其中40%的病人肿瘤缩小甚至消失（ORR）。副作用方面：不良反应主要是高磷血症、手指甲脱落、口腔炎、手足综合征以及甲沟炎等，大多可以控制。

我如何用上新药？

幸运的是在仁济医院泌尿科，厄达替尼Erdafitinib临床新药试验已经开始招募，患者有机会能免费且及时地接受这种国际最新的治疗方法。

提醒广大患友，药物临床试验对于患者的入选有一定的要求，有治疗意向的患者可以通过携带病例资料到仁济医院泌尿科《膀胱、尿路上皮肿瘤免疫治疗》专病门诊就诊咨询，也可以通过好大夫网站和我留言咨询。

《膀胱、尿路上皮肿瘤免疫治疗》专病门诊：每周三上午，仁济东院5楼泌尿科A531诊室，可以通过好大夫网预约，或拨打医院门诊预约电话：021-68383544（周一-周五8:00-16:00）。