警惕生长激素治疗特发性矮小症出现误区

警惕生长激素治疗特发性矮小症出现误区

镇江市第一人民医院 小儿内分泌专科（儿科内分泌遗传代谢专业) 洪庆荣

0 释题

此文向我素来尊敬的儿科内分泌专业领域泰斗，王德芬老前辈 致敬！王教授的论文见附件

感谢培养、关心 我在专业道路成长的原上海医科大学，现复旦大学上海医学院 沈水仙教授、罗飞宏教授多年来的指导、帮助！

1 什么不是特发性矮小

身高在同年龄、同性别P3以上者，不是矮小症，更加不是特发性矮小。比如，治疗中的性早熟患儿，虽然曲普瑞林或亮丙瑞林治疗后半年-1年可能出现生长缓慢，但身高P3以上，那不是矮小症，更加不是特发性矮小。

2 诊断特发性矮小的标准是什么

首先，得符合矮小症，即身高在同年龄、同性别P3以下。

其次，生长激素激发试验正常，不是生长激素缺乏症。且排除器质性疾病，即，染色体检查正常、甲状腺功能正常、无先天性心脏病、无慢性炎症性疾病（至少血沉正常）、无结缔组织疾病，无酸中毒、电解质紊乱等。

最好，要明确，特发性矮小是排除性诊断，这个是动态变化的，比如，某一个疾病导致矮小，今天不清楚原因，明年也不清楚，十年后清楚了原因，那就不是特发性矮小。

3 特发性矮小可以生长激素治疗吗

可以。但治疗前，医师与家长需明确 0 真的符合 特发性矮小症诊断吗？ A 真的排除所有已知器质性疾病吗？B 真的排除生长激素治疗的禁忌症吗？ C 目前国际上以 身高低于正常同年龄、同性别儿童-2.25SD为治疗起点，孩子真的符合这个标准吗？D 2017 国家药品报销目录已明确 生长激素治疗仅限 原发性生长激素缺乏症与工伤保险，故特发性矮小生长激素治疗不能报销，该治疗疗程长、费用高、疗效有个体差异且不能报销，家长愿意以及承受这个经济负担与不确定的身高收益吗？F 这个治疗 符合 患者自决、医者行善以及希波克拉底“首先不要伤害”这三个临床伦理原则吗？

4 为什么提这么浅显的问题

家长对孩子身高的关心能够理解，但药物治疗均有一定的风险（包括可能的副作用、疗效的不确定性等），根据共识、结合个体情况，权衡利弊，共同决策，是循证医学与叙事医学交叉的原则，而生长激素的规范使用，是我们从事儿童生长发育临床工作的儿科内分泌医师与关心孩子身高的家长需共同面对的问题。