得了再生障碍性贫血，一定要做造血干细胞移植吗

再生障碍性贫血，是由多种原因引起的骨髓造血功能衰竭症，主要表现为骨髓造
血功能低下、造血干细胞减少，导致红细胞、白细胞、血小板（也就是全血细胞）也
会相应的减少，因此患者会出现贫血、出血、感染等一系列症状。
一般来说，诊断再生障碍性贫血需要反复多次地进行血常规检查和多次骨髓穿
刺，判断血细胞是否减少了，以及是什么原因造成的血细胞减少，排除其他疾病导致
的血细胞减少。另外，根据全血细胞减少的程度，可以把再障分为重型再生障碍性贫
血和非重型再生障碍性贫血两大类，这对后续的治疗方案选择十分重要。
治疗再障有两类方法：支持治疗和目标治疗。
支持治疗的作用就是改善症状，通过输血、用抗真菌药物等方法，来缓解或者预
防贫血、感染等全血细胞减少带来的并发症，适用于所有再障患者。而目标治疗的目
标是从根本上解决病因，恢复骨髓的造血功能，主要包括异基因造血干细胞移植和免
疫抑制治疗。
那么是不是再障患者都要选择做造血干细胞移植呢？不一定！
如果确诊是重型再生障碍性贫血，且患者年龄较轻（多在 50 岁以下），则原则上
选择同胞白细胞 HLA 配型全相合（HLA 是染色体上的一种糖蛋白，每个人都不一
样，HLA 全相合表示供者的造血干细胞用在患者身上，不会产生排斥）的造血干细胞
移植。而且年龄越小，越建议行造血干细胞移植，因为年龄越轻，全相合造血干细胞
移植的治愈率越高。
对于非重型再生障碍性贫血以及年龄较大患者，首选免疫抑制治疗。常用的免疫
抑制剂有抗胸腺细胞免疫球蛋白和环孢素。可以选择抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合
环胞素治疗，如果病情较轻也可选择环胞素联合雄性激素（包括丙睾、十一酸睾酮、
司坦唑醇或者达那唑等）治疗。如果常规药物治疗无效，患者年龄也较轻，则可以考
虑行非血缘 HLA 全相合或者血缘单倍体（半相合的造血干细胞移植）。
所以，我们只能说造血干细胞移植是再生障碍性的治疗的有效手段，但不是唯一
的有效手段。