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在绝望中寻找希望--骨髓瘤新药当诊断骨髓瘤那一刻，很多患者陷入绝望。我们骨髓瘤医生经常要面对的一个问题是:这个毛病能治好吗？我通常会告诉患者:这个毛病不能完全断根，但我们能使疾病控制在稳定范围内，恢复正常的生活状态。那作为骨髓瘤的医生，我们手里有哪些武器呢？我们手里有三大常规武器，也就是三类骨髓瘤最常用的药物:蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体。蛋白酶体抑制剂的作用机制是抑制蛋白酶体，蛋白酶体相当于细胞的蛋白处理工厂，当骨髓瘤细胞的蛋白处理工厂被关闭后，细胞内大量蛋白聚集，最终导致骨髓瘤细胞崩解。临床上使用的蛋白酶体抑制剂包括硼替佐米、伊沙佐米和卡非佐米。免疫调节剂的作用机制是增强免疫细胞的杀瘤作用，通过免疫细胞去杀伤肿瘤细胞，临床上常用的免疫调节剂主要有来那度胺和泊马度胺。单克隆抗体药物就像一个有两个手臂的抓手，一只手抓住免疫杀伤细胞，一只手抓住骨髓瘤细胞，使免疫杀伤细胞发挥杀瘤功能。临床上使用的单克隆抗体是达雷妥尤单抗。其他机制的抗骨髓瘤药物如塞利尼索、埃普奈明也进去临床应用于骨髓瘤的治疗。除了这些常规武器，越来越多的新型药物进入临床，这其中包括CART细胞治疗、双特异性抗体、BCMA靶向的ADC类药物。CART细胞治疗属于细胞治疗，其原理是在T细胞表面安装一个CAR结构，使T细胞能定向特异杀伤骨髓瘤细胞，CART具有非常强的抗骨髓瘤活性，在多线复发难治的骨髓瘤患者中，其有效率仍能达到70%-90%，目前国内已有2款抗骨髓瘤的CART上市，投入临床应用。双特异性抗体可以理解为单抗的升级版，其机制也是将T细胞拉近骨髓瘤细胞使其发挥杀瘤作用。目前国内已有一款骨髓瘤的双抗药物上市，靶向BCMA的ADC药物Belamaf已获FDA批准，但在国内还未上市。随着越来越多的新药进入临床，骨髓瘤患者的疗效显著，很多患者重拾希望，获得新生。何海燕医生的科普号
多发性骨髓瘤的预后怎么样？很多患者在诊断骨髓瘤以后非常的害怕与担心，认为得了不治之症，实际上经过规范的治疗，绝大部分骨髓瘤患者的病情能得到有效控制，获得长期生存，恢复生活自理。在诊断骨髓瘤以后，患者朋友们如何来判断自己是高危类型还是低危类型呢？也就是骨髓瘤的预后究竟怎么样，总的来说，多发性骨髓瘤属于中度恶性的肿瘤，不如甲状腺癌预后好，但没有肝癌肠癌等肿瘤预后差，属于中度恶性。临床上我们通常用国际预后分期系统(ISS,internationalstagingsystem)来对患者进行危险度分层，国际预后指树主要通过两个血化验指标β2微球蛋白和白蛋白将患者分为1、2、3期，1期患者的平均生存时间最长，3期最短。另外，除了血化验指标外，我们也通过荧光原位杂交(FISH)来对骨髓瘤细胞内的染色体进行检测，如果携带有一些高危的染色体异常，则患者的总体预后相对较差。将ISS分期系统与FISH检测的结果进行整合，形成了修订版的分期系统R-ISS分期系统，可以对骨髓瘤患者进行更精准的危险度分层，近年来，随着一些新型药物的上市，相继有研究报道了新药可以克服高危患者的不良预后，即便是高危的患者，也可以获得非常好的预后。何海燕医生的科普号
多发性骨髓瘤常见的临床表现骨骼损害。骨痛是多发性骨髓瘤最主要的症状，以腰部最多见，其次为胸部和下肢。多发性骨髓瘤患者活动或扭伤后骨骼剧痛者有病理性骨折的可能。贫血。贫血为多发性骨髓瘤的另一常见表现。因贫血发生缓慢，贫血症状多不明显，患者常见轻、中度贫血。贫血的发生主要与骨髓瘤细胞浸润抑制造血使红细胞生成减少、以及肾功能不全等有关。肾功能损害，蛋白尿、血尿、管型尿和急、慢性肾衰竭。急性肾衰竭多因脱水、感染等引起。慢性肾衰竭的原因是多方面的：①浆细胞分泌的抗体蛋白沉积在上皮细胞胞质内，使肾小管细胞功能受损。②高血钙引起肾损害。③肾脏淀粉样变性，高黏滞综合征和骨髓瘤细胞浸润等。高钙血症。常见食欲缺乏、呕吐、乏力、意识模糊、多尿或便秘等。感染。正常多克隆免疫球蛋白及中性粒细胞减少，免疫力下降，容易发生各种感染。高黏滞综合征。血清中M蛋白增多，可使血液黏滞性过高，引起血流缓慢、组织淤血和缺氧，以及头晕、眩晕、眼花、耳鸣、手指麻木、视力障碍、充血性心力衰竭、意识障碍甚至昏迷。高文医生的科普号